CAR-TOOL
CAR-TOOL - Klinický registr pacientů s hemato-onkologickým onemocněním léčených buněčnou terapii CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell)
start projektu: ledna 2021
Cílem projektu je sběr a vyhodnocení údajů z reálné klinické praxe, které mají souvislost s podáním CAR-T buněčné terapie u pacientů s určitými hematologickými malignitami, kteří čelí špatné prognóze onemocnění. Léčba pomocí CAR-T buněk je v současné době indikována u dospělých pacientů s některými typy non-hodgkinova lymfomu, vč. agresivního, relabujícího nebo refrakterního difuzního velkobuněčného B-lymfomu, primárního mediastinálního B-lymfomu, high-grade B-lymfomu, transformovaného folikulárního lymfomu a lymfomu z buněk pláště; a dále u dětských pacientů a pacientů do 25ti let s akutní lymfoblastickou leukémií (B-ALL), kteří nereagují na definovaný počet linií standardní terapie.
Primární cíle
- Hodnocení účinnosti CAR-T buněčné terapie na základě léčebné odpovědi (ORR, CR) a přežití pacientů (OS, PFS).
- Hodnocení výskytu a závažnosti nežádoucích účinků CAR-T buněčné terapie.
- Posouzení vlivu předchozí léčby, komorbidit a stavu onemocnění na parametry hodnocené v cílech 1 a 2.
- Sledování expanze a perzistence CAR-T v periferní krvi pacienta a hodnocení souvislosti s léčebnou odpovědí a toxicitou.
- Sledování vybraných cytokinů po podání CAR-T a hodnocení souvislosti s toxicitou.
Sekundární cíle
- Sledování počtu odléčených pacientů pro přehled o aktuální situaci a diskusi s plátci zdravotní péče.
- Hodnocení poměru rizika a přínosů při posuzování indikace a pro optimalizaci procesu výběru pacientů k léčbě pomocí CAR-T buněčné terapie.
Garantem registru je MUDr. František Folber, Ph.D. (Fakultní nemocnice Brno Interní hematologická a onkologická klinika).
Projektový management zajišťuje Institut biostatistiky a analýz, s.r.o., spin-off společnost Masarykovy univerzity.
Ing. Michal Jetelina, projektový manažer
Ing. Petr Brabec, Ph.D., jednatel